Biotech: Viele Menschen auf der ganzen Welt haben ein Familienmitglied, einen Freund oder jemanden, den sie kennen, der an einer Krankheit gelitten hat oder weiterhin leidet, die keine nachgewiesene Heilung wie Krebs hat. Einige haben die Krankheit überlebt. Einige kämpfen noch immer. Andere sind leider dem Tod erlegen.
Atemwegskrebs ist die fünftschwerwiegendste Krankheit der Welt. Laut einer Studie aus dem Jahr 2015 sind jährlich rund vier Millionen Menschen weltweit daran gestorben. Unterdessen gehören die Alzheimer-Krankheit und andere Demenzen zu den Top-Sieben. Diese sind für 1,5 Millionen Todesfälle im Jahr 2015 verantwortlich, wie Daten der Weltgesundheitsorganisation (WHO) zeigen. Im Jahr 2015 starben 1,1 Millionen Menschen an HIV / AIDS. Allerdings war es nicht mehr unter den Top 10 der führenden Todesursachen weltweit.
In den letzten Jahrzehnten hat sich der medizinische Bereich stark entwickelt. Einige bisher unheilbare Krankheiten sind keine Bedrohung mehr für Menschenleben. Es gibt jedoch Krankheiten, die noch nicht geheilt werden können. Dennoch finden Wissenschaftler immer wieder Wege, solche Krankheiten zu behandeln, um zumindest die Symptome zu lindern und den Patienten ein qualitativ hochwertiges Leben zu ermöglichen. Nachfolgend finden Sie einige der Biotech-Unternehmen, die bei unheilbaren Krankheiten einen Unterschied ausmachen.
Biotech Kymera Therapeutics
Kymera Therapeutics ist ein neu gegründetes Biotechnologieunternehmen mit Unterstützung von Atlas Venture, Lilly Ventures und Amgen Ventures. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung neuer Therapiemodalitäten und bahnbrechender Medikamente für bisher unbehandelte Krankheiten. Die firmeneigene integrierte Abbauplattform von Kymera wurde entwickelt, um die derzeit angestrebten Ansätze zum Abbau von Proteinen zu transformieren.
Der gezielte Proteinabbau bezieht sich auf den Prozess der Identifizierung von krankheitsverursachenden Proteinen. Kymera plant die Entwicklung heterobifunktionaler kleiner Moleküle. Es würde den aktuellen angestrebten Proteinabbauprozess vorantreiben, indem es in der Lage ist, spezifische Zielproteine und E3-Ligasepaare zu identifizieren.
Kymera verfolgt Programme in den Bereichen Onkologie, Autoimmunität und Immunoonkologie. Sie haben kürzlich eine Finanzierung in Höhe von 30 Millionen Dollar der Serie A für die Förderung neuartiger Therapiemodalitäten und die Entwicklung innovativer Therapien angekündigt. Es ist beabsichtigt, im Jahr 2020 ihr erstes Präparat in die Klinik zu bringen.
Biogen
Biogen ist ein multinationales Biotech-Unternehmen mit Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts. Im Mittelpunkt steht die Entdeckung, Entwicklung und Bereitstellung von Therapien für Menschen mit neurologischen und neurodegenerativen Erkrankungen mit innovativen Technologien. Biogen ist auch führend in der Behandlung der Multiplen Sklerose (MS) und hat eine Reihe von zugelassenen MS-Medikamenten im Portfolio. Es hat auch die erste und einzige zugelassene Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA), den Nusinersen (Spinraza).
Die Ergebnisse neuer klinischer Studien zeigten, dass sich Nusinersen als hochwirksam bei Säuglingen mit SMA oder bei Säuglingen, die ohne das Survival Motor Neuron (SMN) Protein geboren wurden, erwiesen hat. Insbesondere das Fehlen des SMN-Proteins führt zum Tod von Nervenzellen im Rückenmark und Hirnstamm. Babys, die mit der SMA-Krankheit geboren wurden, verlieren langsam die Fähigkeit, ihre Beine und Arme zu bewegen, und solche mit SMA Typ 1 verlieren schließlich ihre Fähigkeit, selbstständig zu atmen. Die meisten schaffen es nicht über ihren zweiten Geburtstag hinaus.
In der Studie wurde Nusinersen verwendet, um die Produktion des SMN-Proteins mit einem Gen namens SMN2 zu fördern. Forscher sahen eine Erhöhung der Überlebensraten der Babys mit SMA. Das Verfahren ermöglichte auch die Erhaltung oder Verbesserung der Motorfunktion.
„Das Medikament ist irgendwie neuartig. Es ist kein Standard-Medikament von der Stange aus der Apotheke. Es ist vergleichbar mit einem kleinen Stück DNA“, sagt Dr. Richard Finkel, leitender Forscher der klinischen Studie Nusinersen.
Dr. Finkel, der auch Leiter der Neurologie am Nemours Children’s Hospital in Orlando, Florida, ist, sagte, dass bei 11.000 Babys eines mit SMA geboren wird und 60 Prozent von ihnen SMA Typ 1, die schwere Form haben.
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Der Post Biotech companies face the challenge of untreatable diseases erschien zuerst auf Born2Invest.
